...用于递送基因编辑工具来治疗血液疾病，从而可以直接在体内改造患病的血细胞，这是基因药物发展的一个进步。如果将这种方法应用于临床，就可能扩大基因疗法治疗血液疾病的使用范围并降低成本，而目前许多血液疾病基因...

杜氏肌营养不良是一种罕见的遗传性疾病，主要影响男性，导致肌肉逐渐弱化和萎缩。这种疾病由 dystrophin 基因突变引起，而该基因负责编码维持肌肉细胞结构的关键蛋白。目前，科学家们正在探索使用腺相关

在一项新的研究中，研究人员发现先进的基因组编辑技术可能能够用于罕见的致命遗传病--- CD3δ重症联合免疫缺陷---的一次性治疗。

TCR-T细胞疗法是通过基因编辑技术，具有特异性杀伤肿瘤细胞的活性。这一过程涉及到从患者体内分离出免疫活性细胞，然后在体外进行基因编辑和扩增，最终再将改造后的T细胞回输到患者体内。

开发两种新型碱基编辑器，可直接高效编辑T和C

近年来，随着基因编辑技术的快速发展，科学家们在这一领域取得了许多突破性进展。最近，一项新的研究成果引起了广泛关注——一种能够实现多重表观基因编辑的新平台被成功开发出来。该平台的最大亮点在于它能够同时对

数据证实，成功根除幽门螺杆菌可将患胃癌风险降低

开发出一种类似乐高积木的基因编辑工具---ModPoKI，有望改善CAR-T细胞疗法 近年来，科学家们利用基因修饰技术将免疫细胞重编程为可以攻击的疗法。但这类免疫疗法并非对所有患者或所有类型都有效，而且筛选每一种可能改...