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来自一项小规模临床试验的证据表明,一种称为CAR-T细胞的先进免疫疗法的改进形式经调整后可能能够用于治疗重症肌无力,即一种神经系统的自身免疫性疾病。这项临床试验使用的改良型CAR-T疗法提供了更持久地减少重症肌无力症状的潜力,而且耐受性良好,没有明显的不良反应。

博士说,“重新利用CAR-T这样的突破性疗法来治疗一种神经系统疾病,显示了免疫疗法在治疗方案有限甚至没有的情况下的多功能性。”
在这项新的研究中,14名全身性重症肌无力患者接受了不同剂量的称为Descartes-08的改良型CAR-T细胞疗法,这种细胞疗法靶向负责产生导致重症肌无力的抗体的细胞。理想的剂量被确定为每周一次,为期六周。
关于这种细胞疗法有效性的早期数据是有希望的,但还需要更多的临床研究来评估该疗法的疗效。接受Descartes-08治疗的三名患者显示他们的症状完全或接近完全消除,这种情形在治疗后持续了六个月。另外两名患者不再需要接受目前针对一些严重的重症肌无力病例的长期静脉注射免疫球蛋白。
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