基于基因编辑技术的DMD人诱导多能干细胞模型构建
基于基因编辑技术的DMD人诱导多能干细胞模型构建
2025/05/07 12:17:25 · 20人浏览
参考内容
(1个)
建议仅供参考，具体诊疗请一定到医院在医生指导下进行。
杜氏肌营养不良症（DMD）是一种由DMD基因突变引起的遗传性肌肉疾病，目前尚无方法。为了更好地研究该病的发病机制并开发治疗策略，科学家们正在积极构建基于基因编辑技术的人诱导多能干细胞（iPSCs）模型。
本研究通过CRISPR-Cas9技术对健康人的iPSCs进行精准编辑，模拟DMD患者特有的基因突变。首先，身上采集皮肤成纤维细胞，并将其重编程为iPSCs，确保其具有多向分化潜能及与胚胎干细胞相似的特性。接着，利用CRISPR-Cas9系统针对DMD基因特定外显子区域引入缺失或点突变，这些突变类型与临床常见致病位点一致。经过严格筛选后获得稳定表达突变型DMD基因的iPSCs克隆株。
该模型能够反映DMD患者体内发生的病理变化，包括肌管形成障碍、肌肉细胞凋亡加速等特征。同时，由于来源于自体细胞，避免了免疫排斥问题，在药物筛选和个体化治疗方面展现出巨大潜力。此外，此模型还便于开展大规模实验以测试新型基因疗法的效果，为最终实现DMD的有效干预奠定坚实基础。总之，这种基于基因编辑技术构建的人iPSCs模型是理解DMD发病机制、推动精准医学发展的重要工具。
2025/05/07 12:24
相关内容
利用诱导性多能干细胞构建研究肥厚型心肌病的体外模型
利用诱导性多能干细胞构建研究肥厚型心肌病的体外模型
2024-07-08 09:51:05
利用诱导性多能干细胞构建研究肥厚型心肌病的体外模型
肥厚型心肌病是一种常见的遗传性心脏病，以心肌非对称性肥厚为特征，常无明显病因，且可能引发严重的心血管事件。传统的研究方法如动物模型和病人样本存在伦理限制和样本异质性等问题。近年来，诱导性多能干细胞技术
2024-07-09 10:20:00
利用AAV递送碱基编辑器，治疗DMD
杜氏肌营养不良是一种罕见的遗传性疾病，主要影响男性，导致肌肉逐渐弱化和萎缩。这种疾病由 dystrophin 基因突变引起，而该基因负责编码维持肌肉细胞结构的关键蛋白。目前，科学家们正在探索使用腺相关
2024-07-18 11:11:55
干细胞需要配型吗？
随着诱导多能干细胞和基因编辑技术的发展，科学家可以通过体细胞直接转化为干细胞，然后进行遗传改造以纠正特定的基因缺陷。在这种情况下，虽然不是直接的配型，但可能需要确保改造后的基因不会引入新的免疫反应源或
2024-04-29 18:11:11
诱导多能干细胞的普遍费用
诱导多能干细胞技术是一种革命性的生物医学技术，它使得科学家能够将成熟体细胞重新编程为具有类似胚胎干细胞特性的细胞。这一技术不仅为疾病模型研究提供了便利，也为再生医学和个性化医疗开辟了新的途径。然而，由
2024-08-06 12:04:25
婴幼儿代谢生长和遗传疾病的预测模型
婴幼儿的代谢生长和遗传疾病的预测模型是一种复杂的科学工具，它基于大量的生物信息学、基因组学、代谢组学以及临床数据，旨在提前识别可能的健康问题，以便进行早期干预和治疗。这种模型的构建需要多学科的知识和技
2024-07-07 09:51:31
浆细胞干细胞技术有哪些？
单个浆细胞克隆这是最基本的浆细胞研究方法，通过体外扩增单个浆细胞，可以获取特定抗体，用于诊断疾病或疫苗开发。科学家通过基因编辑技术，如CRISPR-Cas9，将体内的浆细胞转化为诱导多能干细胞，这些细
2024-04-24 18:34:12
利用mRNA递送在体内对造血干细胞进行基因编辑，有望治疗一系列血液疾病
...成本，而目前许多血液疾病基因疗法需要患者接受化疗和干细胞移植。
2024-05-26 09:40:49
最新文章
最新问答
高血糖饮食重量计算方法
高血糖患者在日常饮食中需要特别注意食物的摄入量与搭配，以帮助控制血糖水平。科学合理的饮食管理...
2025/05/08 · 18人浏览
检查直肠癌是否转移肺部做核磁还是ct
在诊断直肠癌是否发生肺部转移时，CT（计算机断层扫描）通常检查方法。CT能够提供详细的肺部影...
2025/05/08 · 17人浏览
肝硬化饮食20字原则
肝硬化患者的饮食管理至关重要，遵循科学合理的饮食原则有助于病情稳定与康复。以下为肝硬化饮食的...
2025/05/08 · 17人浏览
睾丸皮肤上有白色疙瘩
如果您发现睾丸皮肤上出现了白色的小疙瘩，这可能是多种原因导致的。首先不必过于紧张，但需要引起...
2025/05/08 · 19人浏览
肾病综合征和正常人饮食
肾病综合征患者的饮食需要特别注意，以减轻肾脏负担并维持身体营养平衡。通常建议减少盐分摄入，避...
2025/05/08 · 17人浏览
儿童肾病综合征饮食餐谱
儿童肾病综合征患者在饮食上需要特别注意，以减轻肾脏负担并促进康复。以下是一份适合的饮食餐谱：...
2025/05/08 · 17人浏览
热门话题
#干细胞
#干细胞
干细胞(stem cells, SC)是一类具有自我复制能力(self-renewing)及多向分化潜能的细胞，在一定条件下，它可以分化成多种功能细胞。
11261篇文章 · 5578篇问答
#细胞研究
#细胞研究
细胞研究
6304篇文章 · 2586篇问答
#神经系统
#神经系统
人参果细胞网为您提供最新神经系统知识问答,神经系统健康问答,神经系统疾病问答等相关新信息。
8538篇文章 · 3253篇问答
#百龄干细胞
#百龄干细胞
河北百龄细胞生物科技有限公司（简称“百龄干细胞”），是一家集干细胞与免疫细胞储存、研发、制备及应用于一身的综合性生物科技企业，尤其在再生医学、健康管理与抗衰老领域实现了产业链一体化布局。
227篇文章 · 41篇问答
