基于基因编辑技术的DMD人诱导多能干细胞模型构建
基于基因编辑技术的DMD人诱导多能干细胞模型构建
2025/05/07 12:17:25 · 116人浏览
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建议仅供参考，具体诊疗请一定到医院在医生指导下进行。
杜氏肌营养不良症（DMD）是一种由DMD基因突变引起的遗传性肌肉疾病，目前尚无方法。为了更好地研究该病的发病机制并开发治疗策略，科学家们正在积极构建基于基因编辑技术的人诱导多能干细胞（iPSCs）模型。
本研究通过CRISPR-Cas9技术对健康人的iPSCs进行精准编辑，模拟DMD患者特有的基因突变。首先，身上采集皮肤成纤维细胞，并将其重编程为iPSCs，确保其具有多向分化潜能及与胚胎干细胞相似的特性。接着，利用CRISPR-Cas9系统针对DMD基因特定外显子区域引入缺失或点突变，这些突变类型与临床常见致病位点一致。经过严格筛选后获得稳定表达突变型DMD基因的iPSCs克隆株。
该模型能够反映DMD患者体内发生的病理变化，包括肌管形成障碍、肌肉细胞凋亡加速等特征。同时，由于来源于自体细胞，避免了免疫排斥问题，在药物筛选和个体化治疗方面展现出巨大潜力。此外，此模型还便于开展大规模实验以测试新型基因疗法的效果，为最终实现DMD的有效干预奠定坚实基础。总之，这种基于基因编辑技术构建的人iPSCs模型是理解DMD发病机制、推动精准医学发展的重要工具。
2025/05/07 12:24
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