干细胞疗法有望治疗卡纳万病
干细胞疗法有望治疗卡纳万病
2024/11/06 15:35:04 · 340人浏览
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建议仅供参考，具体诊疗请一定到医院在医生指导下进行。
干细胞疗法在治疗卡纳万病方面展现出了巨大的潜力。
卡纳万病是一种罕见的儿童疾病，也称为海绵状脑白质营养不良症，通常出现在婴儿3至6个月大时，会导致严重的运动功能障碍、失明、癫痫发作，且患者往往会在十岁以前死亡。
研究人员发现，卡纳万病是由ASPA基因的单一突变所引起，该基因编码的天冬氨酸酰化酶缺乏导致N-乙酰天门冬氨酸(NAA)在脑内堆积，造成大脑退化。
基于这一发现，科学家利用干细胞疗法，特别是诱导多能干细胞(iPSC)技术，尝试纠正这一基因突变。
通过从皮肤或血液中提取细胞，并将其转化为iPSC，再分化为相关的组织类型特异性细胞，研究人员能够纠正错误的基因，并将这些健康的细胞输回到患者体内。
具有自体治疗的优势，避免了免疫反应和长期服用免疫抑制药物的需要，还在动物实验中取得了显著的治疗效果。
虽然干细胞疗法在治疗卡纳万病方面仍处于研究阶段，但其前景令人鼓舞，有望为这些患者带来新的治疗希望。
2024/11/06 15:38
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