干细胞疗法有望治疗卡纳万病
干细胞疗法有望治疗卡纳万病
2024/11/06 15:35:04 · 178人浏览
参考内容
(1个)
建议仅供参考，具体诊疗请一定到医院在医生指导下进行。
干细胞疗法在治疗卡纳万病方面展现出了巨大的潜力。
卡纳万病是一种罕见的儿童疾病，也称为海绵状脑白质营养不良症，通常出现在婴儿3至6个月大时，会导致严重的运动功能障碍、失明、癫痫发作，且患者往往会在十岁以前死亡。
研究人员发现，卡纳万病是由ASPA基因的单一突变所引起，该基因编码的天冬氨酸酰化酶缺乏导致N-乙酰天门冬氨酸(NAA)在脑内堆积，造成大脑退化。
基于这一发现，科学家利用干细胞疗法，特别是诱导多能干细胞(iPSC)技术，尝试纠正这一基因突变。
通过从皮肤或血液中提取细胞，并将其转化为iPSC，再分化为相关的组织类型特异性细胞，研究人员能够纠正错误的基因，并将这些健康的细胞输回到患者体内。
具有自体治疗的优势，避免了免疫反应和长期服用免疫抑制药物的需要，还在动物实验中取得了显著的治疗效果。
虽然干细胞疗法在治疗卡纳万病方面仍处于研究阶段，但其前景令人鼓舞，有望为这些患者带来新的治疗希望。
2024/11/06 15:38
扩展阅读
相关内容
团队开发先导编辑+干细胞疗法，有望治疗男性不育
团队开发先导编辑+干细胞疗法，有望治疗男性不育
2024-06-15 11:54:21
团队开发先导编辑+干细胞疗法，有望治疗男性不育
团队开发先导编辑+干细胞疗法，有望治疗男性不育 基于先导编辑的体外SLC编辑是一种有前景的遗传性原发性性腺功能减退症(HPH)治疗策略，并有望用于治疗多种生殖系统的遗传性疾病。
2024-05-24 18:40:04
新型干细胞疗法或有望治疗人类脊髓损伤
创伤性脊髓损伤是一种导致年轻人神经系统残疾的主要原因;科学家们通过研究开发了一种基于干细胞的疗法，其或有望帮助开发治疗人类脊髓损伤的新型再生疗法。
2024-06-07 10:41:17
药物筛选有望帮助寻找新型糖尿病疗法
药物筛选有望帮助寻找新型糖尿病疗法
2024-06-15 11:17:39
科学家有望利用干细胞疗法来治疗人类年龄相关的黄斑变性
科学家有望利用干细胞疗法来治疗人类年龄相关的黄斑变性
2024-06-19 11:12:04
科学家有望开发出治疗人类胰腺癌的新型组合性疗法策略
科学家有望开发出治疗人类胰腺癌的新型组合性疗法策略
2024-06-30 12:48:18
临床试验表明TCR-T细胞免疫疗法有望治疗转移性结直肠癌
临床试验表明TCR-T细胞免疫疗法有望治疗转移性结直肠癌
2024-07-17 12:05:38
一项安全性临床试验表明干细胞基因疗法有望安全地治疗渐冻人症
一项安全性临床试验表明干细胞基因疗法有望安全地治疗渐冻人症
2024-06-15 10:15:22
最新文章
最新问答
防止肝硬化饮食食谱大全
防止肝硬化的饮食应以减轻肝脏负担、促进肝细胞修复和维持整体健康为目标。下面提供一个基本的饮食...
2025/05/01 · 9人浏览
高血压血糖高一天饮食安排
高血压和血糖高都需要饮食控制，以下是一份针对这两种情况的饮食安排建议，总共300字左右：早餐...
2025/05/01 · 9人浏览
高血压高尿酸的饮食习惯
核心饮食原则1. 低盐低嘌呤：- 每日盐摄入<5克，避免咸菜、加工肉类等高钠食物- 限...
2025/05/01 · 10人浏览
甲状腺结节彩超检查为4a类
甲状腺结节彩超检查结果为4a类，意味着根据TI-RADS(Thyroid Imaging R...
2025/05/01 · 11人浏览
哪种饮食会升高血糖值呢
多种饮食因素都可能影响血糖值，导致血糖升高。以下是一些常见的饮食因素：高糖食物：摄入过多的糖...
2025/05/01 · 10人浏览
高血压病人应低盐饮食吗
为什么必须低盐?1. 盐与血压的直接关系：- 钠盐摄入过多会导致体内水分潴留，增加血容量，直...
2025/05/01 · 10人浏览
热门话题
#干细胞
#干细胞
干细胞(stem cells, SC)是一类具有自我复制能力(self-renewing)及多向分化潜能的细胞，在一定条件下，它可以分化成多种功能细胞。
11261篇文章 · 5578篇问答
#细胞研究
#细胞研究
细胞研究
6304篇文章 · 2586篇问答
#百龄干细胞
#百龄干细胞
河北百龄细胞生物科技有限公司（简称“百龄干细胞”），是一家集干细胞与免疫细胞储存、研发、制备及应用于一身的综合性生物科技企业，尤其在再生医学、健康管理与抗衰老领域实现了产业链一体化布局。
227篇文章 · 41篇问答
#早泄
#早泄
早泄（PE），是常见的男性性功能障碍性疾病，国际上尚无统一的标准定义，但通常具备以下特点：很短的阴道内射精潜伏期（IELT）、不能控制射精、存在巨大的心理压力和交流困难（由射精时间过短而来）。
2篇文章 · 46篇问答
