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国家药监局:已批准100余个细胞和基因治疗产品开展临床试验

国家药监局:已批准100余个细胞和基因治疗产品开展临床试验

时间: 2024-05-23 16:35:35 42人阅读

2023年10月7日,国家药监局网站发布《关于政协第十四届全国委员会第一次会议第02469号(医疗卫生类215号)提案答复的函》。

针对丁列明委员提出的《关于加强精准医学时代个体化药物研发和技术审评的提案》,国家药监局表示,下一步将持续关注精准医学产业的发展,进一步完善工作机制,不断提升生物医药新技术产品的审评能力建设和技术规范研究,加快相关产品的审评审批工作,推动精准医学产业的持续健康发展,满足人民群众用药需求。

近年来,国内外以细胞和基因治疗为代表的精准医疗产业发展迅速,新技术、新应用、新成果快速涌现,在恶性肿瘤、再生医学等多种疾病领域显示出巨大的应用潜力。

《答复》指出,为规范和推动我国细胞和基因治疗等精准医学产品的研发和注册申报,自2019年开始,国家药监局持续开展包括肿瘤主动免疫治疗产品在内的生物医药新技术产品的监管科学和评价体系研究。经过广泛调研和专家研讨,发布了免疫细胞治疗产品、溶瘤病毒、基因治疗等产品研发相关的药学、非临床和临床试验技术指南,并于2023年4月发布《肿瘤主动免疫治疗产品临床试验技术指导原则》。

截至目前,国家药监局已批准100余个细胞和基因治疗产品开展临床试验,其中包括多种技术路线的个体化肿瘤主动免疫治疗产品。国家药监局将通过监管科学研究,综合考虑肿瘤主动免疫治疗产品产业化过程中对技术审评标准的监管需求,结合自身工作实际和前沿技术进展,预判产业发展趋势,把握好研究工作的提前量和冗余度,继续加强并扩大与国内科研院所、研发企业、医疗机构和行业协会等的合作交流,加快完善肿瘤主动免疫治疗产品在内的精准医学产品的技术评价体系,推动相关产品的研发和注册申报。

另外,国家药监局提前布局组织研究,注重审评标准研究与产品特点相结合,针对个体化治疗药物,国家药监局药审中心组建了由生物制品临床、生物制品药学、化药药学、药理毒理等专业组成的审评团队。审评团队针对该类产品的质量控制、安全风险管理等重点难点问题进行了深入讨论,践行以患者为核心、以临床价值为导向的审评理念,从患者的临床需求出发,并在审评过程中主动与研发团队就相关技术问题充分沟通。

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干细胞是怎么改善糖尿病神经病变的?

干细胞在改善糖尿病神经病变方面展现出了巨大的潜力。糖尿病神经病变是糖尿病患者常见的并发症,主要表现为感觉异常、运动障碍和疼痛等症状,严重影响生活质量。干细胞疗法利用其独特的自我更新和分化能力来修复受损的神经。首先,干细胞可以分化为多种类型的神经细胞,包括神经元和神经营养支持细胞,如星形胶质细胞和少突胶质细胞。当糖尿病引发神经损伤时,这些干细胞可以通过增殖和定向分化,替换或补充病变区域的缺失神经细胞,恢复神经网络的完整性和功能。其次,干细胞还能够分泌生长因子和细胞因子,促进神经再生和血管重构,为新生神经提供营养和支持,改善神经微环境,减轻炎症反应,从而减缓病变进展。然而,尽管干细胞治疗在动物模型和早期临床试验中显示出积极效果,但目前仍处于研究阶段,大规模应用尚需进一步的临床试验验证其安全性和有效性。随着科学技术的发展,干细胞疗法有望成为糖尿病神经病变治疗的新方向。

2024/06/16 · 7人浏览

光遗传学工具LiSmore助力精准细胞免疫疗法

光遗传学工具LiSmore,全称为Light-Induced Signaling Molecules for Regulation of Expression,是一种创新的技术手段。它通过光敏蛋白与特定基因的结合,实现了对细胞内基因表达的精确调控。在精准细胞免疫疗法中,LiSmore起到了关键作用。利用LiSmore,科研人员可以将光敏蛋白嵌入免疫细胞中,当这些细胞接收到特定波长的光照射时,光敏蛋白会被激活,进而调控相关基因的开关,如增强免疫细胞的杀伤力或引导它们定向到病灶部位。这种无创且可逆的控制方式,极大地提高了细胞疗法的精准性和安全性。LiSmore技术的应用,不仅拓宽了我们对细胞生物学的理解,也为个性化、靶向的细胞免疫疗法提供了可能,对于治疗多种难以治愈的疾病,如癌症和自身免疫性疾病,具有重大意义。

2024/06/16 · 6人浏览

克罗恩病能做干细胞移植吗?

克罗恩病是一种慢性炎症性肠病,其治疗手段主要包括药物、营养支持和手术等。干细胞移植作为一种新兴的治疗方式,近年来在某些疾病领域显示出潜在疗效,但对克罗恩病的适用性仍在研究阶段。干细胞移植主要是通过将患者自身的或异体的干细胞注入到体内,以期这些细胞能在受损组织中分化、修复,从而改善病情。在一些小规模的研究和临床试验中,造血干细胞移植被用于治疗难治性克罗恩病,可能有助于控制炎症和改善肠道功能。然而,这并非常规治疗方法,且仍存在一定的风险,如免疫反应、移植物抗宿主病等并发症。目前,干细胞移植在克罗恩病中的应用仍处于探索阶段,需要更多的临床研究来验证其安全性和有效性。患者在接受此类治疗前,应与医生充分讨论,权衡利弊,制定个体化的治疗方案。

2024/06/16 · 6人浏览

胆汁反流性胃炎的饮食,平时要注意哪些呢?

胆汁反流性胃炎患者的饮食应以清淡、易消化为主,以减轻胃部负担。以下是一些具体的注意事项:1. 饮食规律:避免暴饮暴食,每天三餐定时定量,避免晚餐过晚或过饱。2. 食物选择:多吃蔬菜、水果和高纤维食物,如燕麦、红薯等,有助于改善胃肠道功能。少吃油腻、辛辣、酸性食物,如烧烤、辣椒、咖啡、酒等,这些会刺激胃黏膜,加重炎症。3. 少量多餐:可以改为每餐吃七八分饱,避免一次性摄入过多食物。4. 清淡烹饪:烹饪方式以蒸、煮、炖为主,少煎炸。5. 增加蛋白质摄入:可以选择鱼、鸡胸肉等低脂肪蛋白质来源,帮助修复胃黏膜。6. 避免睡前两小时内进食:这有助于防止夜间胃酸反流。7. 多喝水:保持水分平衡,有助于稀释胃酸,减轻反流症状。8. 注意情绪调节:避免过度紧张、焦虑,因为压力可能加重胃部不适。以上建议仅供参考,具体饮食还需根据个人病情和医生指导进行调整。

2024/06/16 · 8人浏览

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