时间: 2024-07-18 11:07:41 267人阅读
开发酶促RNA合成平台是近年来在RNA疗法领域的一项重大突破，旨在扩展RNA疗法的潜力并满足对高质量RNA药物的需求。
近期有一种创新的酶促RNA寡核苷酸合成方法。这一新方法不仅生产效率和纯度与传统化学合成法相当，而且无需模板序列，消除了化学合成中的有毒副产物，为RNA药物的生产带来了革命性变化。
该酶促合成平台通过新型CID1 poly(U)聚合酶突变体，对带有特定封闭基团的可逆终止核苷酸进行可控掺入，确保核苷酸逐个添加到RNA链中，从而实现RNA寡核苷酸的酶促合成。这种方法简化了下游纯化过程，提高了原子经济性，并显著减少了有机溶剂的消耗和有害副产物的产生，有助于实现RNA药物的可持续和环保生产。该药物通过靶向抑制PCSK9蛋白，有效治疗高胆固醇血症。这一成就不仅验证了酶促RNA合成平台的可行性，也为其在更广泛疾病治疗中的应用奠定了基础。
随着mRNA新冠疫苗的成功，RNA疗法在全球范围内引起了广泛关注，对大规模RNA制造的需求急剧增加。传统的亚磷酰胺化学合成法面临可扩展性差、经济成本高、工艺复杂等挑战，难以满足未来RNA疗法的发展需求。
酶促RNA合成平台的出现，为RNA药物的生产提供了一种更为高效、环保和可持续的解决方案，有望推动RNA疗法向更广阔的应用领域发展，为治疗遗传性疾病、癌症、病毒感染等多种疾病提供新的希望。
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