时间: 2024-07-18 11:07:41 349人阅读
开发酶促RNA合成平台是近年来在RNA疗法领域的一项重大突破，旨在扩展RNA疗法的潜力并满足对高质量RNA药物的需求。
近期有一种创新的酶促RNA寡核苷酸合成方法。这一新方法不仅生产效率和纯度与传统化学合成法相当，而且无需模板序列，消除了化学合成中的有毒副产物，为RNA药物的生产带来了革命性变化。
该酶促合成平台通过新型CID1 poly(U)聚合酶突变体，对带有特定封闭基团的可逆终止核苷酸进行可控掺入，确保核苷酸逐个添加到RNA链中，从而实现RNA寡核苷酸的酶促合成。这种方法简化了下游纯化过程，提高了原子经济性，并显著减少了有机溶剂的消耗和有害副产物的产生，有助于实现RNA药物的可持续和环保生产。该药物通过靶向抑制PCSK9蛋白，有效治疗高胆固醇血症。这一成就不仅验证了酶促RNA合成平台的可行性，也为其在更广泛疾病治疗中的应用奠定了基础。
随着mRNA新冠疫苗的成功，RNA疗法在全球范围内引起了广泛关注，对大规模RNA制造的需求急剧增加。传统的亚磷酰胺化学合成法面临可扩展性差、经济成本高、工艺复杂等挑战，难以满足未来RNA疗法的发展需求。
酶促RNA合成平台的出现，为RNA药物的生产提供了一种更为高效、环保和可持续的解决方案，有望推动RNA疗法向更广阔的应用领域发展，为治疗遗传性疾病、癌症、病毒感染等多种疾病提供新的希望。
相关文章
2024-07-03 16:14:33
2024-07-04 10:08:26
2024-11-16 14:18:21
2025-09-23 12:47:50
2024-10-27 09:11:08
2024-07-04 10:24:21
2024-07-22 14:30:00
2024-07-28 13:08:06
最新文章
最新问答
肺脓肿治疗哪个医院好
肺脓肿是一种严重的肺部感染，需要及时和专业的治疗。选择合适的医院对于疾病的治疗至关重要。国内...
2025/10/29 · 21人浏览
肺脓肿是什么病
肺脓肿是一种较为严重的肺部感染性疾病，主要表现为肺组织内形成含有脓液的空洞。这种疾病通常由细...
2025/10/29 · 23人浏览
药物性甲状腺炎一日三餐的菜谱
对于患有药物性甲状腺炎的朋友来说，合理的饮食可以帮助改善症状。以下是一日三餐的建议菜谱，旨在...
2025/10/29 · 22人浏览
急进性肾小球肾炎可以喝奶茶吗
急进性肾小球肾炎是一种肾脏疾病，患者在饮食上需要特别注意。奶茶中含有较高的糖分和咖啡因，对于...
2025/10/28 · 22人浏览
热门话题
#帕金森
#帕金森
帕金森病，是一种常见的老年神经系统退行性疾病，具有特征性运动症状，包括静止性震颤、运动迟缓、肌强直和姿势平衡障碍等，还会伴有非运动症状，包括便秘、嗅觉障碍、睡眠障碍、自主神经功能障碍及精神、认知障碍。
1133篇文章 · 436篇问答
#神经系统
#神经系统
人参果细胞网为您提供最新神经系统知识问答,神经系统健康问答,神经系统疾病问答等相关新信息。
12300篇文章 · 4511篇问答
#干细胞
#干细胞
干细胞(stem cells, SC)是一类具有自我复制能力(self-renewing)及多向分化潜能的细胞，在一定条件下，它可以分化成多种功能细胞。
11261篇文章 · 5578篇问答
#细胞研究
#细胞研究
细胞研究
6304篇文章 · 2586篇问答
